Хорея Хантингтона — генетическое заболевание нервной системы, вызванное умножением кодона (триплета нуклеотидов) CAG в гене HTT, который кодирует хантингтин. В результате у белка наблюдается избыток аминокислоты глутамин. Это приводит к атрофии стриатума — отдела головного мозга, контролирующего двигательные реакции и условные рефлексы, а на поздних стадиях наблюдается разрушение коры головного мозга. Заболевание неизлечимо и ведет к смерти через 15-20 лет после появления первых симптомов.

Показано на мышах, что доставка хантингтина в опухолевые ткани яичников значительно замедляет рост опухоли без побочных эффектов. При этом рак не развивал устойчивость к этому типу лечения. Кроме того, препарат был успешно испытан на других типах злокачественных опухолей, в том числе молочной железы, предстательной железы, печени, мозга, легких, кожи и толстой кишки.