В прошлом году из фонда было выделено более 22 млн евро на лечение крайне редких заболеваний человека, и лечение получили 469 пациентов.
«Расходы на лечение крайне редких заболеваний растут быстрее, чем число пациентов, поскольку для лечения все чаще используются инновационные и чрезвычайно дорогостоящие лекарства. Принимая решения, мы в первую очередь оцениваем их терапевтическую пользу, чтобы финансирование было оправданным, и пациенты могли начать лечение как можно скорее. В каждом случае, когда поступает запрос на возмещение стоимости лекарства, годовые затраты на лечение одного пациента которого превышают 100 тысяч евро, мы обращаемся в переговорную комиссию для снижения цены на лечение», — говорит председатель Комиссии по возмещению расходов на лечение крайне редких заболеваний человека Ирма Меджяушайте.
Наибольшая доля средств, выделяемых на возмещение расходов на лечение крайне редких заболеваний человека, ежегодно направляется на продолжение уже начатого чрезвычайно дорогостоящего лечения — для пациентов, лечащихся от крайне редких метаболических, онкологических, генетических или аутоиммунных заболеваний. Однако значительная часть расходов ложится и на тех пациентов, которые только начинают лечение чрезвычайно дорогостоящими лекарствами.
«В прошлом году у нас было 28 новых пациентов, в отношении которых велись переговоры о снижении стоимости лечения. Средняя стоимость лечения у них была очень разной, для некоторых она достигала 211 тыс. евро. Поэтому одна из главных задач — обеспечить достаточность средств фонда для всех пациентов, получающих лечение от очень редких заболеваний и нуждающихся в инновационном и жизненно важном лечении», — говорит И. Меджяушайте.
В 2025 году началось возмещение расходов на 13 новых лекарств для пациентов, получающих лечение от очень редких заболеваний. Среди них — лечение очень редкой формы амилоидоза, при которой накопление измененных белков повреждает жизненно важные органы, а также пароксизмальной ночной гемоглобинурии, редкого заболевания крови, при котором организм разрушает собственные эритроциты из-за нарушенной работы иммунной системы.
«Лечение этих заболеваний часто длительно и сложно, и без специфических лекарств болезнь может быстро прогрессировать и вызывать тяжелую инвалидность или угрозу для жизни. Поэтому решения комиссии о возмещении стоимости новых лекарств означают реальную возможность для пациентов начать лечение и избежать осложнений заболевания», — подчеркивает И. Меджяушайте.
